Artículo Recomendado – Categorización de trayectorias y cambios en items individuales de la Evaluación ambulatoria North Star en pacientes con Distrofia de Duchenne

La variabilidad funcional entre los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) es bien reconocida porque  complica la interpretación de los estudios clínicos.  En este estudio se propones que los niños con DMD podría agruparse en grupos que compartan trayectorias similares de función ambulatoria durante el tiempo, medido por la puntuación total de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA).  Se exploran asociaciones con  variables como edad, habilidades funcionales y genotipo. Se encontraron  al menos cuatro grupos de niños que comparten trayectorias similares respecto a la  edad en orden decreciente de gravedad clínica.

Este estudio proporciona una evaluación integral de la NSAA en una gran población de pacientes con DMD y, por primera vez, describe grupos discretos de enfermedad, caracterizando heterogeneidad longitudinal de la progresión de la enfermedad. Su importancia radica que al identificar de esta   manera  diferentes clases de progresión teniendo en cuenta el desempeño en pruebas individuales, se puede determinar  la probabilidad de deterioro, mejoría o comportamiento estático de cada elemento de la escala North Star,   mostrando que la segmentación por línea de base y los rangos de función dan  resultado cambios más consistentes que la segmentación por diferentes rangos de edad, lo que permite enfocar mejor  a las intervenciones en rehabilitación