Artículo Recomendado – Nusinersen in adult patients with spinal muscular atrophy

El artículo “Nusinersen in adult patients with spinal muscular atrophy” publicado en la revista Neurology en julio del 2020, expone la aplicación en adultos del nusinersen en AME tipo 2 y 3, dada su aprobación para todos los tipos de AME por la FDA. Con seguimiento con el MRC a los 4,6, 12 y 24 meses, con nivel de evidencia grado IV.

Al evaluar el tratamiento no se vio un efecto significativo, la mejoría se relacionó a un efecto placebo, y se asoció a múltiples efectos secundarios. El editor expone que la medida que se utilizó para el seguimiento no fue la más apropiada y que los adultos con AME tienen un mayor compromiso, por lo que no se benefician del tratamiento.

Tener un tratamiento para AME, no garantiza un efecto terapéutico favorable en todos los pacientes por lo que se debe hacer una adecuada selección de los mismos.